众所周知,药物研发的成本极其高昂,耗费大量人力和时间,最后还有可能血本无归。那么,为了缩短研发过程和降低潜在的风险,我们能否从老药中发现宝藏,续写新的传奇呢?国际癌症研究大会上就曾提出,重新利用现有药物来治疗癌症是绕过昂贵且漫长的药物开发过程的一条捷径。
美丽的意外当提起西地那非这种药物,绝大多数人都会不知所云,但若说起它的外号“伟哥”,或许大家都会点点头会心一笑。
年代Pfizer最初是想开发PDE5的抑制剂用来治疗心绞痛,遗憾的是在受试者身上并没有观察到相应的心血管效应。研究人员只能准备停止实验,收回受试者手里未被用完的西地那非样品,可是奇怪的是很多志愿者都不愿意交回剩余药品。后来调查发现原来很多志愿者在吃完西地那非后都有了明显增加的勃起时间和强度......这时候Pfizer其实并没有意识到他们已经手握一个“重磅炸弹(blockbluster)”级别的药物了,直到一个研究人员查阅到一篇研究报道:PDE5在勃起功能通路中起着至关重要的作用。随即Pfizer就展开了一个针对阳痿病人的临床研究,最终使得这个blockbluster成功上市。
奇葩的“二甲双胍”二甲双胍当之无愧为老药新用,这个药太牛啦,本来是个降糖药,就但从降糖功效来来说,这货就是个奇葩,有多种作用机制。二甲双胍应用于临床已有60年的历史,凭借着卓越的控糖疗效和良好的药物安全性,成为目前全球控制糖尿病的核心药物。近年来针对二甲双胍的研究很多,涌现出了一些可喜的新发现。除降糖外,它还能通过一系列机制发挥各种治疗作用,有着广泛的应用前景。
1调节肠道菌群研究发现,二甲双胍能通过调控肠道菌群达到降糖作用。当糖尿病患者使用二甲双胍时,机体肠道中的微生物组成和功能均会发生有利的改变,使细菌产生特殊类型的短链脂肪酸,进而起到降糖作用。该研究很好地解释了二甲双胍的胃肠道副作用,比如胃胀气就可能是服药后肠道中存在较多的大肠杆菌所引起。
2保护心血管二甲双胍能减少2型糖尿病患者的心血管疾病发生风险,被认为是唯一具有明确心血管获益的降糖药物。心血管疾病的风险因素包括血脂异常、胰岛素抵抗、肥胖等,二甲双胍主要通过控制以上风险因素起到直接或间接的心血管保护作用。
3降低肥胖儿童的身体质量指数(BMI)二甲双胍已被证实在成年人中有治疗肥胖的作用,最近研究发现,该药也能显著降低青春期前肥胖儿童的BMI及与肥胖相关的心血管功能指标。但在青春期的儿童中则未观测到显著益处,可能是青春期生理及激素的变化影响了二甲双胍的效用。
4抗肿瘤二甲双胍的抗肿瘤效应广受