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本文介绍临床试验统计学指导原则中的复合变量等概念。复合变量当难以确定单一的主要变量时，可将多个变量组合构成所谓的复合变量。复合变量一般有两种类型。一种是临床上经常采用的各种量表，评分等。例如我们在精神类临床试验中常用到的HAMD量表（汉密顿抑郁量表）就是由若干项目组成的复合变量，包括每个子项目的得分及某个分类的汇总得分，在数据收集中体现为Questionnaire。另一种复合变量多见于生存分析中，几种事件被合并定义为一个复合变量。这种情况在心血管临床试验中最为常见，例如，在急性冠脉综合征临床试验中，主要变量可使用一个复合变量，即出现任何原因的死亡、心肌梗塞、有证据的需再次住院的不稳定性心绞痛、血管重建术和中风的事件。为什么要使用复合变量，使用复合变量有什么好处呢？现在许多疾病都有其标准治疗方法，一种新的治疗方法经常出于伦理的原因不可能与安慰剂作比较，而与标准治疗作比较为了显示显著性差异就必须需要较大的样本量。特别是对于那些事件发生率低的，比如说死亡，标准治疗3％，这时如果把主要变量设为死亡率，新治疗再好，想显示出与标准治疗2－3％的差别，其样本量也十分巨大。在这种情况下，引进复合变量不失为一种好的解决方法，这时我们把主要变量设置为死亡、心肌梗塞和中风等的复合变量，这时可能事件发生率就相对较高，就较容易检验出显著差别，自然所需的样本量就会大大减少，临床试验的成本和时间也会大大削减，当然产品也会早点上市。如何选择复合变量呢？复合变量的选择有什么临床和注册方面的要求呢？现在比较普遍的看法，复合变量的选择一般应有以下要求：1．复合变量中的每个组成部分必须具有临床意义，而且对病人来说具有相似的重要性2．治疗对每个组成部分的预期作用是相似的，这也是我们使用复合变量的理论依据。注册方面也要求治疗对每个单个组成部分的影响应该是一致的。3．组成复合变量的临床上较为重要的单个组成部分至少应保证不会受治疗的负面影响。这时注册方面则要求对于复合变量的每个组成部分必须单独进行分析，以清楚地知道治疗是影响所有的组成部分，还是仅仅影响其中单个结局。对复合变量作为主要变量的应用，有如下简单建议供大家参考：1．构建复合变量：（1）在试验开始前，就应该事先确定好复合变量，并清楚地定义复合变量的各个组成部分（2）避免选择那些治疗不可能有效的组成部分（3）避免选择那些临床上意义不大的组成部分（4）避免选择在临床重要性及治疗效果差异较大的组成部分2．对涉及复合变量作为主要变量的临床研究报告：（1）对构成复合变量的所有组成部分也应该单独进行报告，以确定是否其中有某个组成部分在复合变量中起着主导作用，以及确定对各个组成部分治疗的效果是否一致。（2）复合变量的各个组成部分通常定义为次要变量，并和主要变量的分析一起进行报告，最好放在一个表格里（3）对复合变量的解释，必须把各个组成部分放在一起作为一个整体复合变量来解释，而不是分开各个组成部分进行解释（4）对复合变量分析结果的报告必须清晰，明确到底有没有意义，而非仅仅用单个组成部分的有效性加以说明。精品推荐：
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